半数重症肌无力患者在黄金年龄首次发病创新疗法有望带来治疗变革

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，由神经—肌肉连接传递功能障碍引起重症肌无力作为一种罕见的神经免疫疾病，因其病程长，治疗困难，复发频繁而引起临床专家的重视

最近几天，在中华医学会第24届全国神经病学学术会议上，复旦大学附属华山医院神经内科副主任，主任医师陆家鸿教授表示，在我国，重症肌无力患者大多在接受药物治疗，但仍有部分患者由于疗效，耐受性或用药禁忌等原因，无法完全有效地控制病情此外，还有10%—20%的难治性患者和15%—20%的可能发展为危象的患者，成为临床治疗的重要挑战伴随着对疾病认知的提高，药物治疗也在迭代FcRn拮抗剂作为一种安全有效的新治疗方法，有望改善患者的治疗结局和生活质量，引起了国内外专家学者的关注

一半的重症肌无力患者在生命的黄金时期首先发病。

早在2018年，重症肌无力就被纳入中国五部委联合发布的《第一批罕见病目录》在我国，重症肌无力的发病率约为0.68/10万人年，女性发病率高于男性，且以青壮年为主许多患者在黄金年龄时首先出现症状，其中四分之一的患者在19岁之前首先出现症状，超过一半的患者在30岁之前出现症状

目前重症肌无力最常见的治疗选择有胆碱酯酶抑制剂，糖皮质激素，免疫抑制剂，静脉注射免疫球蛋白，血浆置换，抗CD20单克隆抗体和胸腺切除术虽然这些经典方案提供了许多治疗选择，但重症肌无力的治疗仍有一些局限性中南大学湘雅医院神经内科主任医师，神经免疫学和神经肌肉疾病科主任杨欢教授指出，胆碱酯酶抑制剂多用于对症治疗，长期治疗需联合其他药物，胃肠道等副作用常见，因此很大比例的患者依赖大剂量激素和免疫抑制剂维持治疗，可是，糖皮质激素很难在一些患者中保持疗效可是，长期大剂量使用会导致明显的多系统副作用，这些药物的不良反应会导致患者依从性差免疫抑制剂的疗效因人而异，目前尚无临床研究比较不同方案的疗效和安全性药物选择取决于医生的经验但部分抗CD20单克隆抗体患者已用现有药物治疗，但疗效不佳，或存在用药禁忌等静脉注射免疫球蛋白和血浆置换供不应求，价格昂贵，导致可及性差，感染，肾功能损害等风险

创新疗法有望为重症肌无力带来治疗变革。

根据对重症肌无力患者的全面社会调查，虽然中国患者使用药物的比例很高，但这种疾病仍然严重影响他们的生活条件一半以上的病人不能自理或在家失业迫切需要更安全有效的治疗方法来改善他们的生活条件

最近几年来，基于重症肌无力免疫发病机制的新治疗靶点不断涌现，包括靶向FcRn，靶向B细胞，靶向两种营养B细胞因子，靶向补体，靶向T细胞，靶向细胞因子等其中值得注意的是，新靶点FcRn在防止IgG抗体降解方面发挥了关键作用，可与IgG和白蛋白结合，转运和回收IgG，减少IgG的降解，延长其半衰期因此，FcRn拮抗剂可能成为一种新的治疗方法，可以显著降低病理性IgG水平，用于治疗IgG介导的自身免疫性疾病杨欢教授指出

今年6月，国际权威医学杂志《柳叶刀#8226，神经病学》发表了一项关于新型FcRn拮抗剂在成人全身型重症肌无力中应用的关键性III期ADAPT临床研究。结果表明，本品治疗成人全身型重症肌无力疗效好，安全性高，能显著提高患者的肌力和生活质量

陆家宏教授表示，重症肌无力是抗原抗体最明确，免疫学发病机制相对明确的自身免疫性疾病之一FcRn拮抗剂有望成为近30年重症肌无力创新药物的新突破，将为临床医生提供克服重症肌无力的创新解决方案同时，efgartigimod作为针对抗体介导的自身免疫性疾病的高靶向IgG抗体的新型治疗药物，有望成为未来彻底改变自身免疫性疾病的精准药物

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